Elevidys أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات دوشين

مرض ضمور العضلات دوشين، وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على اول علاج جيني لعلاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات اللذين تبلغ أعمارهم 4 و5 سنوات ويبلغ تكلفته 3.2 مليون دولار.

Elevidys أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات دوشين للأطفال

وقالت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية إن الدواء، وفقا للتجارب السريرية اثبت انه يحسن الوظيفة البدنية والحركة لدى مرضى الضمور العضلي دوشين.

وأوضحت هيئة الدواء الأمريكية أن العلاج يعتبر طفرة لأنه يؤخذ مرة واحدة ويعتمد الدواء في تقنية عمله علي تعويض الجسم بالجين الناقص المسئول عن الإصابة بالمرض.

ويسبب مرض الضمور العضلي الدوشين ضعفًا تدريجيًا للعضلات يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي عندما يصبحون مراهقين، ولا يعيش الكثير منهم جيدًا في الثلاثينيات من العمر.

واكدت هيئة الدواء الأمريكية ان مرض الضمور العضلي دوشين يصيب ما يقدر بطفل من بين 3300 ذكور.

وقالت هيئة الدواء الأمريكية إن العلاج المسمى Elevidys يبلغ تكلفته 3.2 مليون دولار للجرعة الواحدة والدواء مصمم ليتم تناوله مرة واحدة فقط.

وقد تمت الموافقة علي العلاج للأطفال اللذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، وتمثل حوالي 6٪ من الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني ومن المقرر أن تقوم الشركة المنتجة بتسعير العقار عند 2.8 مليون دولار لكل مريض، وهو ما قد يدر عائدات بقيمة 2.1 مليار دولار علي الشركة المنتجة.

ويعتبر هذا السعر ليس بعيدا عن العلاجات الجينية الأخرى التي تؤخذ مرة واحدة، والتي تجاوزت 3 ملايين دولار لكل مريض في السنوات الأخيرة

سعر دواء Elevidys

كما أن دواء Elevidys يعتبر ثاني أغلى عقار في العالم، بعد علاج Hemgenix بقيمة 3.5 مليون دولار

وتعتبر موافقة هيئة الدواء الأمريكية علي العلاج تقدم مهم في علاج الضمور العضلي الدوشين، وهو مرض لم يكن له ادوية تحقق الشفاء الكامل وعلاجات محدودة ويسبب المرض تدهور تدريجي في صحة الإنسان بمرور الوقت.

ومرض ضمور العضلات من الأمراض الجينية التي تسبب ضعف تدريجي وفقدان لعضلات الجسم ويصبح عند الاصابة به الطفل غير قادر علي المشي والحركة ويقضي حياته علي كرسي متحرك ويسبب له الإعاقة.

ضمور العضلات دوشين أكثر أنواع ضمور العضلات انتشارا

ويعتبر مرض ضمور العضلات دوشين أكثر أنواع ضمور العضلات انتشارا ويحدث المرض بسبب خلل جيني في الجزء المسئول عن نمو العضلات بشكل سليم

وتبدأ أعراض الاصابة بمرض ضمور العضلات دوشين في مرحلة الطفولة ويتعرض الذكور للإصابة به في أغلب الحالات ويصيب الإناث في حالات نادرة وتكون الوفاة مصير هؤلاء الأطفال.

أعراض الإصابة بمرض ضمور العضلات دوشين

وتشمل أهم أعراض الإصابة بمرض ضمور العضلات دوشين:
١- تأخر في المشي
٢-صعوبة التنفس
٣- صعوبة في الحركة وصعود السلالم
٤-يسبب ضعف التوازن

نقدم لكم من خلال موقع (فيتو)، تغطية ورصدًا مستمرًّا على مدار الـ 24 ساعة لـ أسعار الذهب، أسعار اللحوم ، أسعار الدولار ، أسعار اليورو ، أسعار العملات ، أخبار الرياضة ، أخبار مصر، أخبار اقتصاد ، أخبار المحافظات ، أخبار السياسة، أخبار الحوادث ، ويقوم فريقنا بمتابعة حصرية لجميع الدوريات العالمية مثل الدوري الإنجليزي ، الدوري الإيطالي ، الدوري المصري، دوري أبطال أوروبا ، دوري أبطال أفريقيا ، دوري أبطال آسيا ، والأحداث الهامة و السياسةالخارجية والداخلية بالإضافة للنقل الحصري لـ أخبار الفن والعديد من الأنشطة الثقافية.